FDA hyväksyi uuden suun kautta otettavan hoidon aikuisten dermatomyosiittiin

Mitä tapahtui?

Yhdysvaltain lääke- ja elintarvikevirasto FDA on hyväksynyt Lisraya-tabletit eli brepositinibin aikuisten dermatomyosiitin hoitoon. FDA kuvaa hyväksyntää ensimmäiseksi suun kautta annosteltavaksi lääkkeeksi, jolla on tähän sairauteen oma käyttöaihe.

Dermatomyosiitti on harvinainen autoimmuunisairaus, jossa immuunijärjestelmä aiheuttaa tulehdusta lihaksissa ja ihossa. Sairaus voi johtaa pitkäaikaiseen tulehdukseen, etenevään lihasheikkouteen ja tyypillisiin ihottumiin.

Hyväksyntä perustuu 241 aikuisen vaiheen 3 tutkimukseen. Tutkimuksessa osallistujat saivat 52 viikon ajan joko 30 tai 15 milligrammaa brepositinibia kerran päivässä tai lumelääkettä. Suurempaa annosta saaneilla kokonaisparanemispisteet olivat 52 viikon kohdalla keskimäärin lumeryhmää korkeammat. Tutkimuksessa havaittiin myös parannuksia fyysisessä toimintakyvyssä ja ihosairauden aktiivisuudessa.

FDA:n mukaan osa potilaista pystyi vähentämään kortikosteroidien käyttöä. Lääkkeen yleisiin haittavaikutuksiin kuuluivat muun muassa ylähengitystieinfektio, päänsärky, väsymys, virtsatieinfektio ja pahoinvointi.

Lisraya-valmisteella on lisäksi laatikkovaroitus vakavista infektioista, kohonneesta kokonaiskuolleisuuden riskistä, syövistä, vakavista sydän- ja verisuonitapahtumista sekä veritulpista. Hyväksynnän sai Priovant Therapeutics.